生物制药公司股价盘中暴跌近 50%！基因疗法致患者死亡，咋回事？

美东时间周一，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价盘中暴跌近50%，只因接受其基因疗法Elevidys治疗的第二名患者去世，这基因疗法的安全性究竟咋回事，咱一起来深挖！

疗法获批情况

Elevidys可是美国食品药品管理局（FDA）批准的唯一一种治疗罕见杜氏肌营养不良症 （DMD）的基因疗法哩！这杜氏肌营养不良症是种会让肌肉慢慢变弱的疾病，一般在4、5岁之后的小朋友或者成年人才会发病。它在2023年首次被批准用于能行走的患者，1年后呢又获批准用于那些无法独立活动的患者。

患者死亡事实

Sarepta周日宣布第二名患者死于急性肝功能衰竭。而就在3个月前，也有一名青少年因为同样的病因，在接受Elevidys治疗后死亡。目前Sarepta已经暂时停止向非门诊患者运送Elevidys，并且正在和监管机构合作准备制定新的治疗计划，就是想抑制治疗过程里过度活跃的免疫反应

公司应对举措

Sarepta首席科学官兼研发负责人Louise Rodino - Klapac表示，他们首要任务是患者的安全与健康，采取了果断措施去了解、减轻急性肝衰竭的风险，比如加强对患有杜氏肌营养不良症非卧床患者的免疫抑制方案。到目前为止已经有900多名患者接受了Elevidys的治疗，患者家属可是对这疗法寄予了很大希望的，Sarepta承诺会用科学办法让药物更安全，好回报患者信任

疗法风险增加

H.C. Wainwright分析师Raghuram Selvaraju写报告说，尽管这两起死亡事件出现在不能行走的患者身上，但是现在这种疗法对于所有杜氏肌营养不良症患者的风险都增加。分析人士觉得，Sarepta争取新治疗方案获批时可能会面临严格审查的，而且未来针对杜氏肌营养不良症的基因疗法也许会要求更高标准

此前已有质疑

在患者死亡之前，FDA基因疗法和疫苗监管部门负责人Vinay Prasad就对Elevidys的批准提过质疑。就上月底，Rocket Pharma的Danon病基因疗法也暴露出严重缺陷，导致FDA暂停其关键的2期临床试验。据Rocket Pharma说，那位死亡患者5月初接受治疗后出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症昆明市官渡第五中学，FDA在患者去世前就叫停了相关临床 试验。

后市情况堪忧

Sarepta Therapeutics股价暴跌，这已经明确反映出市场对这Elevidys疗法安全性非常担忧。后续公司想要获取大家信任，让新治疗方案通过批准将会很有难度。其他药企针对类似疾病的基因疗法研发，在经过这事之后必然也会更加注重安全性和效果，未来基因药物审批门槛也许会进一步提高

大家说说，这针对杜氏肌营养不良症的基因疗法还有未来么？